一份脐带血,就能满足数千患者的抗癌治疗需求——中国科学家成功破解了免疫治疗领域的世界性难题。
国际权威期刊《Nature Biomedical Engineering》日前发表了一项来自中国团队的突破性研究,由中国科学院动物研究所王金勇研究员、张梦友副研究员联合中国医学科学院血液病医院竺晓凡主任医师团队完成。
这项研究成功破解了长期困扰免疫治疗领域的iNK和CAR-NK细胞规模化生产难题,为癌症患者带来了成本更低、更安全的治疗新希望。
业内专家评价这一成果为 “将脐带血资源转化为抗癌药物的里程碑式成果”。

CAR-T疗法的困境与CAR-NK的曙光
在癌症免疫治疗领域,CAR-T疗法近年来备受关注。这种疗法通过提取患者自身的T细胞,在体外进行“武装训练”,使其能够识别并攻击癌细胞,已对某些血液肿瘤显示出显著疗效。
然而,CAR-T疗法存在明显短板:它需要从患者自身提取T细胞进行 “私人定制” ,制备周期长达数周,且易引发细胞因子风暴等严重副作用。更令人望而却步的是,其单疗程费用高达百万级,据统计仅10%适用患者能负担得起。
CAR-NK疗法作为更安全的替代方案备受期待。NK细胞本就是人体免疫系统的 “天生杀手” ,装上CAR(嵌合抗原受体)“瞄准镜” 后,能精准追杀癌细胞,且无需严格配型,副作用小。
但CAR-NK疗法一直受困于 “量产难题”:传统方法从外周血或脐带血提取成熟NK细胞进行扩增,产量极低且活性不足,无法满足临床所需的高剂量多次输注要求。
中国方案:三步法打造“脐血细胞工厂”
面对这一世界性难题,中国研究团队独辟蹊径,开发了一套 “HSPC扩增-类器官诱导-成熟增殖” 的三步培养体系,将脐带血中的CD34+造血干祖细胞转化为高效的“抗癌士兵生产线”。
使用专用滋养细胞培养14天,将CD34+细胞扩增千倍以上,且60%以上仍保持干细胞特性,为后续分化奠定坚实基础。
将扩增后的干细胞制成类器官,模拟体内微环境诱导其向NK细胞分化,14天内细胞量再增200倍,实现细胞数量的飞跃。
最后14天让细胞完全成熟并大量增殖,最终收获高活性的iNK(诱导自然杀伤细胞)和CAR-iNK细胞, ready for action。
这套体系的产能令人惊叹:单份脐带血可产出1400万至8300万iNK细胞,或700万至3200万CAR-iNK细胞。
若延长培养至49天,理论上能从百万级干细胞扩增出万亿级细胞。按每剂次需十亿细胞计算,可满足数千患者的治疗需求。 这意味着,一份被储存的脐带血,可能成为数千癌症患者的救命希望。
四大优势,重新定义CAR-NK细胞治疗
除了产量上的飞跃,该方法生产的细胞还兼具多方面优势:
细胞高表达CD16受体(能联合抗体药物增强杀伤效果)和CAR蛋白,对淋巴瘤、白血病等多种癌细胞的杀伤率与传统方法相当。且冷冻复苏后活性不受影响,可长期储存运输,为细胞药物的商品化奠定基础。
几乎无T细胞污染,从根源上避免了CAR-T疗法中常见的移植物抗宿主病(供体免疫细胞攻击患者器官的致命并发症),大大提高了治疗的安全性。
在干细胞阶段进行CAR基因修饰,病毒使用量仅为传统方法的1/14万至1/60万,大幅降低了基因工程成本,使得未来治疗费用有望大幅下降。
脐带血来源的细胞可标准化生产,制成 “现货药品” ,患者无需等待定制,随用随取,大大缩短了治疗等待时间。
临床前景:从血液肿瘤到自身免疫病
在动物实验中,这些CAR-iNK细胞已展现出强大疗效:不仅能精准杀伤肿瘤细胞,还能显著延长荷瘤小鼠的生存期。
结合国际最新临床数据,在2024年ASH大会上,CAR-NK疗法对惰性淋巴瘤的应答率达78%,且无严重副作用。中国团队的量产技术将加速这一疗法的临床落地,让更多患者受益。
更值得期待的是,该技术还为拓展治疗边界提供了可能。目前CAR-NK已开始尝试治疗系统性红斑狼疮等自身免疫病,而中国团队的低成本量产方案,未来或让这类疗法惠及更多患者。
这项研究让脐带血库从“生物备份库”变成了“抗癌药物工厂”,为免疫治疗的普及打开了关键缺口。
从实验室到病床,细胞疗法的普及始终受制于 “产能” 与 “成本” 两大关口。中国团队的这项研究,通过创新技术路线实现了CAR-NK细胞的规模化、低成本制备,既解决了临床刚需,又彰显了我国在干细胞工程与免疫治疗领域的领先实力。
随着后续临床试验的推进,这份来自脐带血的 “抗癌礼物” ,有望在不久的将来改写千万癌症患者的命运。
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