近日，国家药监局局长杨胜公开表示：“我国在研创新药数量已占全球总量的30%，医药产业规模稳居全球第二。”在这股创新浪潮中，细胞与基因治疗（CGT）——这一生物医药领域的“明星赛道”，正以前所未有的速度蓬勃发展。

回顾短短四年，中国CGT领域实现了从“首款获批”到“多产品上市”的跨越。截至目前，已有9款CGT药物成功上市，涵盖CAR-T、干细胞和基因治疗三大技术方向，广泛应用于血液肿瘤、移植并发症和遗传性罕见病治疗。

更令人振奋的是，支付机制也在持续突破：从“完全自费”走向“多元保障”，商保试点、医保衔接陆续启动，“天价药”变“可及药”正在成为现实。

中国CGT · 全球坐标

放眼全球，CGT仍处于高速发展期。2025年一季度，细胞、基因与RNA疗法领域不断有新药获批，其中CAR-T仍是增长主力。美国在审批与商业化方面仍处领先，但监管逐渐收紧。自2024年底起，FDA要求所有CD19和BCMA靶点CAR-T产品增加“T细胞恶性肿瘤”黑框警告。

反观中国，不仅在审评效率、技术布局方面快步追赶，更在干细胞疗法、AAV基因治疗等多个领域实现从0到1的突破，正在构建更加完整的产品矩阵。

9款CGT药物已上市，覆盖三大赛道

截至2025年8月，我国已批准9款CGT药物，涵盖CAR-T、干细胞、基因治疗三大类别，应用于多个临床需求迫切的领域。它们不仅标志着临床上的突破，更代表中国在AAV递送、CAR-T制备、干细胞技术等核心方向的产业化能力走向成熟。

支付破局：从“用不起”到“有机制”

“有效但昂贵”，曾是细胞疗法的最大痛点。如今这一困局正在被逐渐打破。

2025年初，国家医保局公布首批商保创新药目录初审名单，包含121个产品，其中5款为CAR-T疗法。商保先行、医保跟进的支付闭环正在形成。企业也积极探索“按疗效付费”“预付+返还”等创新策略，如复星凯特的“达效后付款”、干细胞药物“睿铂生”联袂多地惠民保等，为高值药可及性奠定基础。

未来已来：三大趋势引领CGT新浪潮

适应症拓展：从血液瘤走向实体瘤和自身免疫病

CLDN18.2、GPC3、BCMA-TCR等新靶点研究持续推进，胃癌、肝癌、红斑狼疮等方向临床进展频频。

生产技术升级：从定制化走向标准化

自动化制备、通用型CAR-T（Allo-CAR-T）、mRNA递送系统等技术，将成为降低成本、提升可及性的关键。

监管与支付双优化

更多产品被纳入“优先审评”“附条件批准”通道，审评效率不断提高；“医保+商保+自付”组合支付机制也正在成形。

从“首款获批”到“九款上市”，从“临床创新”到“系统接纳”，中国CGT领域已进入高速发展期。

接下来我们要回答的问题，不再是“有没有”，而是“能否普及？是否可持续？好不好用？”——这些正是中国CGT下一阶段必须面对的新命题。

可以预见，在政策、人才、资本与市场的共同推动下，中国CGT不仅将惠及本国患者，更将为全球提供可靠的“中国方案”。正如行业预言，CGT有望成为继小分子药、抗体药之后的新一代主流疗法。而我们，正在见证一个黄金时代的到来。

信息参考：央视网、国家药监局、新华网、第一财经等公开报道

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